בוסטון ופתח תקוה, 22
ביולי 2021, (GLOBE NEWSWIRE) :
Rhythm Pharmaceuticals,
Inc (Nasdaq: RYTM), חברת ביופארמה בשלב
מסחרי שהתחייבה לשנות את דרך הטיפול באנשים החיים עם מחלות גנטיות נדירות של השמנת
יתר, ומדיסון פארמה,
שותפה
מסחרית מובילה לטיפולים חדשניים ביותר בשווקים בינלאומיים,
הודיעו
היום על הסכם הפצה בלעדי עבור מדיסון למסחור הקולטן melanocortin-4 (MC4) המלנוקורטין-4
IMCIVREE™ (setmelanideotot) של רית'ם בישראל.
IMCIVREE
אושרה
בנובמבר 2020 על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לניהול
משקל כרוני בחולים מבוגרים וילדים בני 6 ומעלה עם השמנת
יתר עקב פרופיומלאנוקורטין (POMC), פרופרוטאין המרה
subtilisin / kexin סוג 1 (PCSK1) או
חוסר בקולטן לפטין (LEPR) שאושר על ידי בדיקות
גנטיות.
"אנו מחויבים
לספק IMCIVREE לאנשים החיים עם מחלות גנטיות נדירות של השמנת
יתר ברחבי העולם, ואנו מאמינים כי מדיסון תהיה שותפה חזקה בעת
שאנו מרחיבים את טביעת הרגל המסחרית שלנו לתוך ישראל",
אמר
יאן מאזאבראוד, סגן נשיא בכיר של רית'ם
וראש הפעילות הבינלאומית. "למדיסון יש פלטפורמה
חזקה ורקורד של קידום תוכניות בהצלחה באמצעות תהליכי רישום והחזר, ואנו
מצפים לעבוד יחד על מנת להביא IMCIVREE לחולים עם POMC, PCSK1 והשמנת יתר עקב מחסור ב-LEPR."
"השותפות שלנו עם רית'ם משקפת את
המחויבות המשותפת שלנו לשיפור חייהם של חולים הסובלים ממחלות גנטיות נדירות ומסכנות
חיים באמצעות טיפולים חדשניים ביותר", אמר מאיר
יעקובסון, מייסד ומנכ"ל מדיסון פארמה. "IMCIVREE משתלב באופן מושלם בניצע התרופות החדשני שלנו, ואנו
מצפים לספק למטופלים ולרופאים את הטיפול הנחוץ הזה".
השמנת
יתר עקב POMC, PCSK1 או מחסור ב-LEPR
הן
מחלות נדירות במיוחד הנגרמות על ידי וריאנטים בגנים POMC, PCSK1 או LEPR
הפוגעים במסלול הקולטן MC4,
שהוא
מסלול בהיפותלמוס האחראי על ויסות הרעב, הוצאות האנרגיה
וכתוצאה מכך משקל הגוף. אנשים החיים עם השמנת
יתר עקב POMC, PCSK1 או LEPR
בחוסר
נאבקים ברעב קיצוני שאינו יודע שובע החל
מגיל צעיר, וכתוצאה מכך נרשמת התפרצות מוקדמת של השמנת יתר
חמורה. כקולטן אגוניסט MC4, IMCIVREE נועד
לשחזר את פעילות מסלול הקולטן MC4 הלקוי,
הנובע מליקויים גנטיים במעלה הזרם של קולטן MC4.
אודות Rhythm Pharmaceuticals
רית'ם
היא חברה ביופארמה בשלב מסחרי המחויבת לשינוי פרדיגמת הטיפול עבור אנשים החיים עם
מחלות גנטיות נדירות של השמנת יתר. התרופה במרשם של החברה, IMCIVREE™ (setmelanotide), אושרה בנובמבר 2020
על
ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לניהול משקל
כרוני בחולים מבוגרים וילדים בני 6 ומעלה עם השמנת יתר עקב
מחסור ב- POMC, PCSK1 או LEPR
שאושר
על ידי בדיקות גנטיות. IMCIVREE הוא הטיפול הראשון אי
פעם שאושר על ידי ה-FDA למחלות גנטיות נדירות
אלה של השמנת יתר. רית'ם מקדמת תוכנית פיתוח
קליני רחב עבור setmelanotide במחלות גנטיות נדירות אחרות של השמנת יתר. החברה
ממנפת את ה-"Rhythm Engine"
ואת מאגר הדנ"א הגדול ביותר הידוע להשמנה - כיום
עם כ-37,500 דגימות רצף -
במטרה
לשפר את ההבנה, האבחון והטיפול באנשים החיים עם השמנת יתר חמורה
עקב ליקויים גנטיים מסוימים. החברה ממוקמת בבוסטון, מסצ'וסטס.
אודות Medison
Pharma
מדיסון היא חברת פארמה
גלובלית המתמקדת במסחור טיפולים חדשניים ביותר לחולים בשווקים בינלאומיים. באמצעות
מינוף רקורד של למעלה מ-25 שנה ושותפויות עם חברות
ביוטכנולוגיה מובילות, מדיסון מספקת קשת שלמה
של שירותים משולבים לחברות המעוניינות לבסס נוכחות בשווקים בינלאומיים. מדיסון
מנהלת גם זרוע מיזמים תאגידית עם צוות מחקר והערכה ייעודי, המתהדר
במומחיות מדעית ומסחרית עמוקה. למידע נוסף, בקרו
ב-https://www.medisonpharma.com.
IMCIVREE™
(setmelanotide) אינדיקציה
IMCIVREE מיועד
לצורך ניהול משקל כרוני בחולים מבוגרים וילדים בני 6
שנים
ומעלה עם השמנת יתר עקב proopiomelanocortin (POMC), פרופרוטאין המרה subtilisin / kexin סוג 1 (PCSK1), או חוסר בקולטן
לפטין (LEPR). אבחנה זו חייבת להיות מאושרת באמצעות בדיקות גנטיות
המציגות גרסאות של גנים
POMC, PCSK1,או LEPR המתפרשים כפתוגניים,
ככל
הנראה פתוגניים, או בעל משמעות לא ברורה (VUS).
מגבלות השימוש
IMCIVREE אינו
מיועד לטיפול בחולים עם התנאים הבאים, מכיוון ש- IMCIVREE לא צפוי להיות יעיל עבורם:
- השמנת
יתר עקב חשד ל-POMC, PCSK1,
או חוסר ב-
LEPR עם POMC, PCSK1, או
גרסאות LEPR מסווג שפיר או ככל הנראה שפיר;
- סוגים
אחרים של השמנת יתר שאינם קשורים למחסור ב- POMC, PCSK1 או
LEPR, כולל
השמנת יתר הקשורה לתסמונות גנטיות אחרות והשמנת יתר כללית (פוליגנית).
מידע חשוב בנושא בטיחות
אזהרות ואמצעי זהירות
הפרעה בעוררות מינית: תופעות
לוואי מיניות עלולות להתרחש בחולים שטופלו ב-
IMCIVREE. זקפת
פין ספונטנית אצל גברים ותופעות לוואי מיניות אצל נשים התרחשו במחקרים קליניים עם IMCIVREE. יש
להורות לחולים שיש להם זקפה שנמשכת יותר מ -4 שעות לפנות
לטיפול רפואי חירום.
דיכאון ומחשבות אובדניות: תרופות
מסוימות המכוונות למערכת העצבים המרכזית, כגון IMCIVREE, עלולות
לגרום לדיכאון או למחשבות אובדניות. יש לפקח על חולים לאיתור
התפרצות חדשה או החמרה של דיכאון. יש לשקול להפסיק הטיפול
ב-IMCIVREE אם חולים חווים מחשבות אובדניות או התנהגויות
שכאלה.
פיגמנטציה בעור והכהיה
של Nevi קיים מראש:
IMCIVREE עלול לגרום פיגמנטציה מוגברת כללית בעור והכהיה
של nevi קיים בשל השפעתו הפרמקולוגית. אפקט
זה הוא הפיך עם הפסקת התרופה. יש לבצע בדיקת עור גוף
מלאה לפני התחלת הטיפול ומעת לעת במהלך הטיפול עם IMCIVREE
על
מנת לפקח על נגעים פיגמנטריים קיימים וחדשים בעור.
הסיכון לתופעות לוואי
חמורות עקב בנזיל אלכוהול משמר ב Neonates ותינוקות במשקל
לידה נמוך: IMCIVREE אינו מאושר
לשימוש בפעוטות או תינוקות.
תופעות לוואי
- תופעות
הלוואי הנפוצות ביותר (שכיחות
≥23%) היו תגובות במיקום ההזרקה, היפרפיגמנטציה בעור, בחילה, כאבי ראש, שלשולים, כאבי בטן, כאבי גב, עייפות, הקאות, דיכאון, זיהום בדרכי הנשימה
העליונות, וזקפת
פין ספונטנית.
שימוש באוכלוסיות
ספציפיות
יש
להפסיק את הטיפול ב-IMCIVREE כאשר מזוהה הריון אלא אם
כן היתרונות של טיפול עולים על הסיכונים הפוטנציאליים לעובר.
טיפול ב- IMCIVREE אינו מומלץ לשימוש בזמן ההנקה.
על
מנת לדווח על תופעות לוואי חשודות, צור קשר עם Rhythm Pharmaceuticals ב- +1 (833) 789-6337
או עם ה-FDA ב-1-800-FDA-1088, או www.fda.gov/medwatch
ראו פרטי מרשם מלאים
עבור IMCIVREE.
Forward-Looking Statements
This press release
contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities
Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release
that do not relate to matters of historical fact should be considered
forward-looking statements, including without limitation statements regarding
the potential, safety, efficacy, and regulatory and clinical progress of
setmelanotide, activities under the exclusive distribution agreement with
Medison Pharma, and our business strategy and plans, including regarding
commercialization of setmelanotide. Statements using word such as “expect”,
“anticipate”, “believe”, “may”, “will” and similar terms are also
forward-looking statements. Such statements are subject to numerous risks and
uncertainties, including, but not limited to, the impact of our management
transition, our ability to enroll patients in clinical trials, the design and
outcome of clinical trials, the impact of competition, the ability to achieve
or obtain necessary regulatory approvals, risks associated with data analysis
and reporting, our liquidity and expenses, the impact of the COVID-19 pandemic
on our business and operations, including our preclinical studies, clinical
trials and commercialization prospects, and general economic conditions, and
the other important factors discussed under the caption “Risk Factors” in our
Quarterly Report on Form 10-Q for the quarterly period ended March 31,
2021 and our other filings with the Securities and Exchange
Commission. Except as required by law, we undertake no obligations to make any
revisions to the forward-looking statements contained in this release or to
update them to reflect events or circumstances occurring after the date of this
release, whether as a result of new information, future developments or
otherwise.
אין תגובות:
הוסף רשומת תגובה
שים לב: רק חברים בבלוג הזה יכולים לפרסם תגובה.