Idera Pharmaceuticals מדווחת על נתונים מבטיחים מהגדלת המינון בשלב 1 בניסוי הקליני שנמשך של IMO-2125 תוך-גידולי בשילוב עם איפילימומאב בחולים עם מלנומה גרורתית שלא מגיבה לטיפול PD-1

- 3 חולים עם מלנומה עורית שלא מגיבה לטיפול PD-1 הם מגיבים כולל אחד עם תגובה מלאה (CR)

בגלל העלאת העדיפות של הפיתוח הקליני של IMO-2125, החברה משעה את הפיתוח של IMO-8400 ללימפומות של תאי B

קיימברידג', מסצ'וסטס ואקסטון, פנסילבניה, 26 בספטמבר 2016 (GLOBE NEWSWIRE):

 Idera Pharmaceuticals, Inc. (אידרה, NASDAQ:IDRA), חברת ביופארמה בשלב הקליני שמפתחת תרופות קולטנים דמויי טול ורנ"א לחולים עם סרטן ומחלות נדירות, מדווחת על נתונים קליניים ראשוניים מהמחקר הקליני שלב 1/2 שלה שנמשך ב-IMO-2125 תוך-גידולי, אגוניסט TLR-9 (קולטן דמויי טול). בזרוע הזאת של חלק שלב 1 של הניסוי, מעריכים את IMO-2125 בשילוב עם איפילימומאב (ipilimumab) לטיפול בחולים עם מלנומה גרורתית שטיפול PD-1 קודם שקיבלו לא הצליח. התוצאות המוקדמות האלה מצביעות על כך ש-IMO-2125 מפגין פעילות קלינית מבטיחה עם סיבולת טובה באוכלוסיית חולים עם אפשרויות מינימליות וציפיות נמוכות לתגובה קלינית לטיפול באיפילימומאב לבדו.  מידע קליני נוסף מחלק הניסוי הנמשך של הגדלת מינון, וכן מידע מפורט של התוצאות התרגומיות, יוצגו במהלך מושב בעל פה בכנס השנתי 2016 של האגודה לאימונותרפיה של סרטן שיתחיל ב-9 בנובמבר במרילנד.

"השלמנו עבודה פרה-קלינית נרחבת בתחום רחב של סוגי גידולים כדי לבדוק את ההיפותזה שמתן IMO-2125 לתוך הגידול גורם להשפעה משמעותית על סביבת המיקרו של הגידול ומגביר נסיגה מקומית ומערכתית של הגידולים בחולים. עבודה זאת נטעה בנו ביטחון לבדוק את היכולת של IMO-2125, החל במחקר הנוכחי הזה בחולים עם מלנומה גרורתית שלא מגיבה לטיפול PD-1", אמר וינסנט מילאנו, מנהל העסקים הראשי של אידרה.

"התוצאות המוקדמות האלה הפיחו בנו מרץ וגיבשו את תוכניותינו להאיץ את התוכנית כי אנחנו מאמינים שיש מסלול ברור להביא את IMO-2125 לחולי מלנומה שלא הפיקו תועלת מעיכוב בידוק (checkpoint inhibition) לבדו ופותחות הזדמנות לבסס את IMO-2125 כגורם המועדף להפעיל את סביבת המיקרו של הגידול ואולי לשפר את התוצאות אצל החולים", הוסיף מילאנו. "אחרי בחינה אסטרטגית מלאה, החלטנו לתת עדיפות לתוכנית ה-IMO-2125 ולבדוק אפשרויות אסטרטגיות לגבי IMO-8400 בלימפומה של תאי B".

ניתוח של הנתונים הנוכחיים

בטיחות

• 10 חולים בשלוש קבוצות מינון (4 מ"ג, 8 מ"ג ו-16 מ"ג) קיבלו מינון והם ניתנים להערכה מבחינת בטיחות, נכון ל-16 בספטמבר, מועד החיתוך.
• הסבילות של IMO-2125 בשילוב עם איפילימומאב טובה באופן כללי בכל שלוש רמות המינון שנחקרו עד כה.
• אירועים שליליים שקשורים לחיסונים נצפו בשלושה נבדקים: שני חולים מגיבים חוו היפופיזיטיס וחולה אחד הפסיק את המחקר בגלל הישנות של דלקת כבד שקשורה לחיסון שהובחנה קודם לכן בגלל טיפול קודם באיפילימומאב.
• עד היום לא זוהו רעילויות מגבילות מינון (DLTs) והמחקר מגייס עכשיו בקבוצת המינון הכי גבוה (32 מ"ג) בשילוב עם איפילימומאב.

פעילות קלינית

• שישה חולים שטופלו בשתי קבוצות המינון הראשונות (4 מ"ג ו-8 מ"ג) ניתנים להערכה של הפעילות הקלינית הראשונית, נכון למועד החיתוך של ה-16 בספטמבר.
• שלושה מארבעת החולים עם מלנומה עורית הם מגיבים עם תגובה מלאה (CR) אחת ושתי תגובות חלקיות (PR).
• שני חולים עם מלנומה רירית חוו מחלה מתקדמת (PD).

תצפיות תרגומיות

• הנתונים התרגומיים שנראו בשתי קבוצות המינון הראשונות מבטיחים ביחס לגרימה של תגובות חיסוניות.
• מידע מפורט על הממצאים התרגומיים מביופסיות שנלקחו בשתי קבוצות המינון הראשונות והקשר שלהם לתגובה הקלינית הוא הנושא של מצגת בעל פה שהתקבלה לכנס השנתי 2016 של האגודה לאימונותרפיה של סרטן ותוצג ב-11 בנובמבר 2016 על ידי קארה היימייקר, Ph.D., האוניברסיטה של טקסס, מרכז הסרטן מ.ד. אנדרסון.

"מידת הפעילות שראינו עד כה בניסוי הזה מלהיבה מאוד כי הסבירות שהחולים האלה יגיבו לטיפולים אחרים נמוכה מאוד. כל שלוש התגובות שראינו הן משמעותיות מבחינה קלינית, והחולים האלה ממשיכים להצליח בטיפול העוקב", אמר אדי דיאב, M.D., עוזר פרופסור, המחלקה לאונקולוגיה רפואית מלנומה, החטיבה לרפואת סרטן, האוניברסיטה של טקסס, מרכז הסרטן מ.ד. אנדרסון.

התוצאות המוקדמות האלה הן מחלק שלב 1 של מחקר IMO-2125-204 (NCT02644967) שבו קבוצות של חולים עם מלנומה גרורתית שלא מגיבים לטיפול במעכב PD-1 מקבלים מינון הולך וגדל של IMO-2125 שנע בין 4 מ"ג/ק"ג ועד 32 מ"ג/ק"ג. IMO-2125 מוזרק לתוך נגע שנקבע בגידול בשילוב עם משטר מינון סטנדרטי של איפילימומאב שניתן לתוך הווריד. אחרי קביעת המינון המומלץ בשלב 2 (RP2D) חולים נוספים יטופלו בחלק שלב 2 מורחב של המחקר. המטרה העיקרית של חלק שלב 1 של הניסוי היא לאפיין את הבטיחות ולקבוע RP2D של IMO-2125 שיינתן לתוך הגידול יחד עם איפילימומאב. המטרה העיקרית של חלק שלב 2 היא להעריך את הפעילות הקלינית של IMO-2125 בשילוב עם איפילימומאב ב-RP2D המתאים בחולים. ההערכה תתבסס על קריטריוני התגובה הקשורים לחיסון (irRC) ובנוסף קריטריוני RECIST המסורתיים. ביופסיות סדרתיות נלקחות מנגעי גידולים נבחרים שהוזרקו ושלא הוזרקו כדי להעריך שינויי חיסון ולהתאים עם ההערכות של התגובות הקליניות. במחקר ישתתפו בערך 60 חולים. המחקר נערך במרכז הסרטן מ.ד. אנדרסון של האוניברסיטה של טקסס ומוביל אותו אדי דיאב, M.D., עוזר פרופסור, המחלקה לאונקולוגיה רפואית מלנומה, החטיבה לרפואת סרטן, מ.ד. אנדרסון כחלק משיתוף פעולה קליני אסטרטגי שהוכרז על ידי אידרה ומ.ד. אנדרסון ב-2015.

עדכון עסקי

אידרה גם מדווחת שהחברה בחרה להשעות את הפיתוח הקליני של IMO-8400 ללימפומות של תאי B, כולל מחקרים ב-Waldenstroms Macroglobulinemia (WM) ולימפומה מפושטת של תאי B גדולים (DLBCL), ותבדוק אפשרויות אסטרטגיות בהתוויות האלה. החלטה זאת התבססה על מתן העדיפות לתוכניות הפיתוח הקליני של IMO-2125 וההערכה שלנו שרמת הפעילות הקלינית שנראתה בניסוי ה-WM לא תומכת במונותרפיה, קצב הגיוס המאוד איטי ב-DLBCL וההערכה המסחרית שלנו. לא נצפו בעיות בטיחות עם IMO-8400 בתוכנית הלימפומות של תאי B. הפיתוח של IMO-8400 בדרמטומיוזיטיס נמשך ולא מושפע מהחלטה זאת.

אירוע ושידור אינטרנט למשקיעים

אידרה תארח שיחת ועידה ושידור אינטרנט חי ביום שני, ה-26 בספטמבר בשעה 9:00 שעון החוף המזרחי כדי לסקור את הנתונים המוצגים יחד עם דיון על הצעדים הבאים בתוכנית הפיתוח של IMO-2125 במלנומה. כדי להשתתף בשיחת הוועידה, חייגו בבקשה (844) 882-7837 (בתוך ארה"ב) ו-(574) 990-9824 (בינ"ל). אפשר לגשת לשידור האינטרנט בשידור חי או בארכיון מהחלק Investors באתר החברה בכתובת www.iderapharma.com. החברה גם פרסמה מצגת שקופיות באתר החברה של אידרה בחלק Investors שיתייחסו אליה בשיחת הוועידה. בנוסף החברה עדכנה את המצגת של החברה שגם היא פורסמה באתר החברה של אידרה בחלק Investors.

אודות קולטנים דמויי טול ותוכנית המחקר האימונו-אונקולוגית של אידרה

קולטנים דמויי טול (TLRs) ממלאים תפקיד מרכזי במערכת החיסון המולדת, קו ההגנה הראשון של הגוף נגד פתוגנים פולשים, כמו גם תאים פגומים או לא מתפקדים כולל תאי סרטן. מערכת החיסון המולדת מעורבת גם בהפעלת מערכת החיסון הנרכשת, שמכוונת תגובות חיסוניות מאוד ספציפיות לפתגוני או רקמות מטרה. תאים סרטניים יכולים לנצל מסלולי בידוק מווסתים כדי שלא יזוהו על ידי מערכת החיסון, ובכך הם מגנים על הגידול מהתקפות חיסון. מעכבי בידוק כמו גורמים שמתמקדים ב-CTLA4 או PD1 מיועדים לאפשר למערכת החיסון לזהות תאי גידולים. במסגרת הזאת, מתן של האגוניסט TLR9 עשוי להגדיל את הלימפוציטים שחודרים לגידול (TILs), ובכך להגביר את הפעילות נגד הסרטן של מעכבי בידוק בגידול שהוזרק וגם באופן מערכתי.

אגוניסט TLR9 של אידרה, IMO-2125, נוצר באמצעות פלטפורמת הגילוי המבוססת על כימיה הקניינית של החברה. הוכח ש-IMO-2125 מפעיל תאים מסועפים ויוצר אינטרפרון. אידרה בחרה לקדם את IMO-2125 לפיתוח קליני ביחד עם מעכבי בידוק על בסיס הפרופיל האימונולוגי הזה. בניסויים קליניים שהושלמו קודם לכן, מתן תת-עורי של IMO-2125 נסבל היטב באופן כללי אצל כ-80 חולים עם דלקת כבד מסוג C. אידרה ערכה מחקר פרה קליני נוסף כדי להעריך את הפוטנציאל IMO-2125 להגביר את הפעילות נגד גידולים של מעכבי בידוק אחרים באימונותרפיה של סרטן והנתונים הוצגו בכמה כנסים רפואיים בשנים עשר החודשים האחרונים. הפוסטרים מהמצגות האלה נמצאים בכתובת http://www.iderapharma.com/our-approach/key-publications.

אודות מלנומה גרורתית

מלנומה היא סוג של סרטן עור שמתחיל בסוג של תא עור שנקרא מלנוציט. כמו בצורות רבות של סרטן, מלנומה הופכת קשה יותר לטיפול ברגע שהמחלה התפשטה מעבר לעור לאיברי גוף אחרים כגון באמצעות מערכת הלימפה (מחלה גרורתית). מלנומה מהווה רק אחוז אחד מהמקרים של סרטן העור, אבל גורמת לרוב רובם של מקרי המוות מסרטן העור. האגודה האמריקנית למלחמה בסרטן מעריכה שב-2016 יהיו 76,380 מקרים חדשים של מלנומה בארה"ב, וכ-10,130 ימותו מהמחלה הזאת.

אודות Idera Pharmaceuticals

Idera Pharmaceuticals היא חברת ביופארמה בשלב הקליני שמפתחת תרופות חדשניות המבוססות על חומצות גרעין לטיפול בסוגים מסוימים של סרטן ובמחלות נדירות. הטכנולוגיה הקניינית של אידרה כוללת שימוש בטכנולוגיה שמתמקדת ב-TLR, כדי לתכנן תרופות פוטנציאליות המבוססות על אוליגנוקלאוטידים סינתטיים שיפעלו על ידי מודולציה של הפעילות של TLR ספציפיים. בנוסף לתוכניות ה-TLR שלה, אידרה יצרה פלטפורמת טכנולוגיה אנטיסנס מהדור השלישי באמצעות הטכנולוגיה הקניינית שלה כדי לעכב את הייצור של חלבונים שקשורים למחלות על ידי התמקדות ברנ"א. למידע נוסף על אידרה, בקרו באתר www.iderapharma.com.

מידע צופה פני עתיד

ההודעה לעיתונות הזאת מכילה מידע צופה פני עתיד כמשמעותו בסעיף A27 של חוק ניירות הערך 1933, כפי שתוקן, ובסעיף E21 של חוק הבורסות לניירות ערך 1934 כפי שתוקן. כל האמירות פרט לאמירות של עובדות היסטוריות, הכלולות או מוכללות בהודעה לעיתונות הזאת, כולל אמירות לגבי האסטרטגיה של החברה, פעילות עתידית, שיתופי פעולה, קניין רוחני, משאבי מזומנים, מצב פיננסי, הכנסות עתידיות, עלויות חזויות, סיכויים, תוכניות, ויעדי הנהלה, הן מידע צופה פני עתיד.

המילים כגון "מעריכה", "חוזה", "מאמינה", "צופה", "מתכננת", "מצפה", "מתכוונת", "עשויה", "יכולה", "פוטנציאלי" "כנראה", "ממשיכה" וביטויים דומים ולשון עתיד מיועדים לזהות מידע צופה פני עתיד, למרות שלא כל מידע צופה פני עתיד כולל את המילים המזהות האלה. אידרה אינה יכולה לערוב לכך שהיא אכן תממש את התוכניות, הכוונות או הציפיות שנחשפות במידע צופה פני עתיד שלה ואל לכם לבטח בביטחון מופרז במידע צופה פני עתיד של החברה. יש מספר גורמים חשובים שיכולים לגרום לכך שהתוצאות בפועל של אידרה יהיו שונות מהותית מאלה שמצוינות או מרומזות במידע צופה פני עתיד שלה. גורמים שעשויים לגרום לשוני כזה ביניהם: האם תוצאות ביניים מניסוי קליני, כמו התוצאות המקדמיות שמדווחות בהודעה זאת, ינבאו את התוצאות הסופיות של הניסוי, האם תוצאות שהושגו במחקרים פרה קליניים ובניסויים קליניים כמו הנתונים הפרה קליניים המתוארים בהודעה זאת יהוו אינדיקציה לתוצאות שיווצרו בניסויים קליניים עתידיים, כולל בניסויים קליניים בהתוויות מחלה שונות; האם מוצרים המבוססים על הטכנולוגיה של אידרה יתקדמו אל או מעבר לתהליך הניסויים הקליניים במועד הנכון או בכלל ויקבלו אישור ממינהל המזון והתרופות של ארצות הברית או גופי רגולציה מקבילים זרים; האם, אם מוצרי החברה יקבלו אישור, הם ישווקו ויופצו בהצלחה; וגורמים חשובים אחרים שרשומים תחת הכותרת "גורמי סיכון" בדוח שנתי של החברה ועל גבי טופס 10-Q עבור התקופה שהסתיימה ב-30 ביוני 2016. למרות שאידרה עשויה לבחור לעשות זאת בנקודת זמן כלשהי בעתיד, החברה לא נוטלת על עצמה שום התחייבת לעדכן מידע צופה פני עתיד כלשהו ומתנערת מכל כוונה או חובה לעדכן או לשנות כל מידע צופה פני עתיד, בין אם כתוצאה של מידע חדש, מאורעות עתידיים או מסיבה אחרת.